Projekt finansowany ze środków budżetu państwa z Agencji Badań Medycznych, numer Projektu: 2024/ABM/02/00032 – 02
Project number Project number 2024/ABM/02/00032 – 02, financed by the Medical Research Agency, Poland from: state budget funds.
Nazwa konkursu: Konkurs na niekomercyjne badania kliniczne i eksperymenty badawcze w obszarze onkologii (ABM/2024/2)
Nazwa projektu: Badanie fazy I dotyczące stosowania inhibitora CDK8 RVU120 w połączeniu z ewerolimusem u dzieci z nawracającym lub postępującym medulloblastoma grupy 3 lub 4
Nazwa angielska: Phase I study of CDK8 inhibitor RVU120 in combination with everolimus in children with recurrent or progressive Group 3 or 4 medulloblastoma
Akronim projektu: MEDWAY
Całkowity koszt projektu: 40 151 060,47 zł
Wartość dofinansowania: 40 151 060,47 zł
Czas trwania projektu: 01.07.2025 – 30.06.2033
Cel projektu: Podstawowym celem realizacji projektu jest przeprowadzenie niekomercyjnego badania klinicznego z udziałem 48 pacjentów pediatrycznych w ciągu 62 miesięcy trwania badania w wieku od 3 do 18 lat, u których zdiagnozowano nawrotowego lub opornego na leczenie medulloblastoma (MB) grupy 3 i grupy 4 w Polsce.
Opis: Medulloblastoma, (rdzeniak zarodkowy lub płodowy) to jeden z najczęściej występujących złośliwych nowotworów ośrodkowego układu nerwowego u dzieci. Projekt zawiera badanie kliniczne fazy 1 z zastosowaniem RVU120 +/- ewerolimusu w leczeniu dzieci z nawracającym lub postępującym medulloblastoma G3 lub G4, z wykorzystaniem modelu bayesowskiego optymalnego przedziału (BOIN).
Nie ma obecnie standardowej i skutecznej strategii w leczeniu nawrotowej postaci medulloblastoma, istnieje więc pilna potrzeba rozwoju nowych biologicznie uzasadnionych terapii w tej populacji pacjentów.
Badanie to określi bezpieczeństwo i tolerancję inhibitora CDK8 RVU120 w monoterapii oraz w połączeniu z inhibitorem mTOR, ewerolimusem u dzieci z nawrotową lub postępującą medulloblastoma G3 lub G4 oraz dostarczy wstępnych danych co do skuteczności takiego postępowania terapeutycznego.
Wyniki badania będą kluczowe przy projektowaniu przyszłych badań klinicznych z zastosowaniem RVU120 w połączeniu z radioterapią i standardowymi chemioterapeutykami dla pacjentów z grup wysokiego ryzyka związanego z aktywacją MYC. Ponadto taki sposób postępowania może znaleźć zastosowanie w badaniach u innych grup pacjentów z nowotworami zależnymi od onkogennej aktywności MYC.
Lider projektu: Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”
Kierownik projektu: prof. dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska
