W dniu 12 stycznia 2026 r. odbyła się konferencja prasowa pt. „Optymalizacja terapii w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń” poświęcona niekomercyjnym badaniom klinicznym finansowanym przez Agencję Badań Medycznych. Podczas wydarzenia zaprezentowano 8 najlepszych projektów o łącznej wartości ponad 180 mln zł, wyłonionych spośród 63 zgłoszeń konkursowych.
Agencja Badań Medycznych wspiera projekty badawcze realnie odpowiadające na potrzeby pacjentów. Prowadzone w tym trybie niekomercyjne badania kliniczne pozwalają na opracowanie i ocenę skutecznych oraz bezpiecznych schematów leczenia przy wykorzystaniu już dostępnych możliwości terapeutycznych.
„W ramach konkursu pierwszy raz wykorzystaliśmy również nową procedurę, czyli panel ekspertów. Dzięki temu mamy jednak pewność, że to bardzo dobre projekty, które adresują istotne potrzeby zdrowotne” – zapewnił prezes ABM prof. Wojciech Fendler.
W wydarzeniu wzięła udział także dr n. med. Dorota Wesół-Kucharska z Kliniki Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych, która zaprezentowała jeden z wyróżnionych projektów: Eksploracyjne badanie kliniczne z randomizowanym rozpoczęciem leczenia, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia sildenafilem pacjentów pediatrycznych z chorobą mitochondrialną przebiegającą z objawami neurologicznymi (MitBrain). (Przyznana kwota środków publicznych: 15 384 738,17 zł).
Zwrócono uwagę, że projekt ten ma innowacyjny i niestandardowy charakter oraz koncentruje się na rzadkich mitochondrialnych chorobach wieku dziecięcego przebiegających z objawami neurologicznymi. Choroby mitochondrialne obejmują szerokie spektrum jednostek chorobowych spowodowanych nieprawidłową budową lub funkcjonowaniem mitochondriów, czego konsekwencją jest niedobór energii w komórkach. Schorzenia te mają zazwyczaj przebieg postępujący, często prowadzą do opóźnień rozwojowych i trwałej niepełnosprawności, a także wiążą się z podwyższonym ryzykiem przedwczesnej śmierci. W większości przypadków chorób mitochondrialnych nadal brakuje skutecznego leczenia przyczynowego, a dotychczasowe terapie objawowe nie wpływają istotnie na zahamowanie progresji choroby.
Wśród wyróżnionych badań znalazł się również drugi projekt zgłoszony przez Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”: Multicenter, double-blind, randomized trial comparing the efficacy and safety of dual biologic therapy with ustekinumab and vedolizumab to monotherapy with ustekinumab in pediatric patients with Crohn’s disease who had failed anti-TNF therapy, „pedDUET-CD”; główny badacz: dr n med. Joanna Sieczkowska-Gołub. Przyznana kwota środków publicznych: 20 282 848,10 zł.
Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” to nie tylko największy szpital pediatryczny w Polsce, ale również jednostka badawcza prowadząca szeroko zakrojoną działalność naukową. Nasze działania wspierają m.in.: