W dniu 18 czerwca 2025 roku w Instytucie „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie odbyło się spotkanie poświęcone tematyce badań klinicznych dla dzieci z guzami mózgu.

W wydarzeniu wzięli udział:

• przedstawiciele zespołów badawczych projektów BrainTOR i DIPGen:
  – Prof. dr hab. Bożenna Dembowska-Bagińska, dr Marta Perek-Polnik i lek. Marzenia Domańska z Kliniki Onkologii IPCZD,
  – Dr hab. Joanna Trubicka prof. IPCZD z Pracowni Onkogenetyki Dziecięcej IPCZD,
• przedstawiciele fundacji: Ewa Majewska – Redaktor Naczelna Portalu Onkorodzice (fundacja Iskierka) oraz Magdalena Undro Łokietek, założyciel i admistrator grupy Guzy mózgu u dzieci, autorka książki Guzy mózgu u dzieci – Onkoprzewodnik
• oraz Rodzice dzieci chorych na guzy mózgu.

Spotkanie miało wyjątkowo otwarty charakter i potwierdziło, jak ogromne znaczenie w procesie leczenia i diagnozy ma dialog między personelem medycznym a rodzinami pacjentów. Szczególnie wyraźnie wybrzmiał głos rodziców, którzy podzielili się doświadczeniami z pierwszych dni i tygodni po usłyszeniu diagnozy. Wskazywali na brak informacji oraz poczucie samotności w systemie ochrony zdrowia, jednak podkreślali fakt, że na przestrzeni ostatnich lat nastąpiły pozytywne zmiany w wielu ośrodkach w Polsce – coraz częściej lekarze są otwarci na dialog, a placówki wprowadzają rozwiązania, które poprawiają jakość opieki i komunikacji.

Część dyskusji poświęcono problemowi braku sprawdzonych informacji. Rodzice poszukujący wiedzy w internecie często trafiają na niesprawdzone źródła, sensacyjne opinie i treści dotyczące dorosłych pacjentów, które nie mają przełożenia na dziecięcą onkologię. Wskazano na poważny deficyt wiarygodnych i przystępnie podanych informacji, zwłaszcza dotyczących dzieci z chorobami nowotworowymi, których potrzeby informacyjne są w przestrzeni publicznej w dużej mierze marginalizowane.

Szczególnie ważnym wątkiem była kwestia udziału dzieci w badaniach klinicznych prowadzonych za granicą. Wskazano przypadki, w których rodzice musieli samodzielnie gromadzić środki finansowe, by ich dziecko mogło wziąć udział w badaniu określanym jako „kliniczne”. Prof. Bożenna Dembowska-Bagińska wyraziła zdecydowany sprzeciw wobec sytuacji, w których pacjent finansuje badanie kliniczne, mimo że z założenia powinno ono być bezpłatne. Podkreśliła konieczność rzetelnego weryfikowania takich przypadków oraz informowania rodzin o przysługujących im prawach i potencjalnych ryzykach, co nierzadko robi w przypadku pacjentów Kliniki Onkologii, których rodzice decydują się na podjęcie terapii w innych zagranicznych ośrodkach. Dużą wartość ma fakt, że w IPCZD działalność kliniczna poparta jest prowadzonymi badaniami naukowymi i jest stale rozwijana o najnowsze doniesienia we współpracy z naukowcami z ośrodków zagranicznych, dzięki temu dostępne są kontakty w czołowych placówkach pediatrycznych w Europie i na świecie.  

Prof. Joanna Trubicka z Pracowni Onkogenetyki Dziecięcej IPCZD przedstawiła aktualne kierunki badań nad guzami mózgu. Zespół badawczy, którym kieruje, prowadzi zaawansowane, interdyscyplinarne badania wykorzystujące m.in. organoidy i linie komórkowe, co pozwala na lepsze zrozumienie interakcji komórek nowotworowych z ich mikrośrodowiskiem. Analizy obejmują różne poziomy danych molekularnych i klinicznych i są prowadzone zgodnie z najwyższymi światowymi standardami. Szczególny nacisk kładzie się na integrację danych z badań genetycznych, obrazowych oraz konsultacji specjalistycznych, co umożliwia podejmowanie świadomych, spersonalizowanych decyzji terapeutycznych. Profesor Trubicka podkreśliła również znaczenie współpracy między ośrodkami i dostęp do nowoczesnych technologii diagnostycznych, w tym oceny profilu metylacji DNA, który obecnie – dzięki staraniom zespołu – jest dostępny także w Polsce, a nie tylko w renomowanych zagranicznych ośrodkach jak Heidelberg. Wspomniała także o działaniach mających na celu objęcie tych badań finansowaniem publicznym, by były one dostępne bezpłatnie dla wszystkich dzieci.

W trakcie spotkania przedstawiono także już istniejące narzędzia wspierające rodziny pacjentów. W ośrodkach onkologicznych dostępne są specjalne segregatory zawierające uporządkowaną wiedzę na temat leczenia, przygotowaną z myślą o potrzebach rodziców. Istnieje także portal informacyjny Onkorodzice, który oferuje materiały opracowane przez ekspertów w przystępnej formie. Uczestnicy spotkania zaproponowali dalszy rozwój tej inicjatywy, m.in. poprzez rozszerzenie sekcji dotyczącej badań klinicznych, systematyczne aktualizowanie treści, wprowadzenie materiałów w formatach PDF, wideo czy podcastów, a także intensyfikację działań promocyjnych w szpitalach i poradniach.

Spotkanie zakończyło się wspólnym potwierdzeniem, że tylko dzięki ścisłej współpracy lekarzy, rodziców i organizacji pozarządowych możliwa jest poprawa jakości opieki, wzrost zaufania oraz podnoszenie standardów leczenia. Podkreślono, że rodziny muszą mieć zapewniony dostęp do rzetelnych informacji oraz realne wsparcie na każdym etapie leczenia. Wskazano również na potrzebę systemowego podejścia do badań klinicznych dzieci, ich transparentności i pełnej bezpłatności w zakresie leczenia. Uczestnicy zgodzili się, że należy dzielić się dobrymi praktykami między ośrodkami i wzmacniać rolę organizacji pacjenckich jako kluczowego ogniwa łączącego rodziny z systemem opieki zdrowotnej.

Na zakończenie organizatorzy podziękowali wszystkim uczestnikom za szczerość, zaangażowanie i gotowość do wspólnego działania. Szczególne słowa uznania skierowano do rodziców, którzy podzielili się swoim doświadczeniem – ich głos był niezwykle poruszający i kluczowy dla zrozumienia realnych potrzeb pacjentów.

---

Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” to nie tylko największy szpital pediatryczny w Polsce, ale również jednostka badawcza prowadząca szeroko zakrojoną działalność naukową. Nasze działania wspierają m.in.:

• Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych (CWpediBK)
• Pediatryczne Regionalne Centrum Medycyny Cyfrowej (PeRCMC)
• Biobank

Jednostki te powstały dzięki finansowaniu ze środków budżetu państwa przez Agencję Badań Medycznych, co potwierdza strategiczne znaczenie pediatrycznych badań klinicznych w krajowym systemie ochrony zdrowia.