Światowy Dzień Guza Mózgu, obchodzony 8 czerwca, zainicjowany został w celu uświadomienia ludziom na całym świecie, z czym zmagają się chorzy oraz jak można im pomóc w procesie leczenia. Dzień ten daje możliwość okazania wsparcia i solidarności cierpiącym na guza mózgu.

Dzień został ustanowiony w 2000 roku przez niemiecką organizację Deutsche Hirntumorhilfe. Od tego czasu zyskał międzynarodowy zasięg i jest obchodzony na całym świecie.

Guzy mózgu i nowotwory układu nerwowego u dzieci stanowią około 25% wszystkich nowotworów u dzieci i zajmują drugie miejsce pod względem występowania po białaczkach. Objawy nowotworów mózgu u dzieci są zazwyczaj podobne, najczęstsze to: bóle głowy, pojawiające się rano i przechodzące w ciągu dnia, wymioty, osłabienie, problemy z widzeniem, utrata kontroli nad kończynami, zawroty głowy, problemy z mówieniem, problemy z zachowaniem równowagi, ataki padaczkowe, problemy z pamięcią i zmiany w zachowaniu.

Klinika Onkologii IPCZD od początku działalności zajmuje się diagnostyką i leczeniem wszystkich guzów litych u dzieci i młodzieży, ale szczególne zainteresowanie Kliniki stanowią nowotwory ośrodkowego układu nerwowego.

Zespół Kliniki prowadzi obecnie badania kliniczne DIPGen i BraimTOR, które skupiają się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych produktów leczniczych oraz terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu.

Oba projekty  finansuje Agencja Badań Medycznych, która została powołana po to, by wypełnić lukę w finansowaniu niekomercyjnych badań klinicznych. Projekty realizowane są przy udziale Centrum Wparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych.

Projekt DIPGen pn. „Zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG), w oparciu o wyniki badań genetycznych”.

W zaplanowanym przez nas badaniu klinicznym zakłada się, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę całkowitego przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci z DIPG leczonych radioterapią. Przeprowadzone badania molekularne będą miały również na celu poznanie pełnego obrazu molekularnego DIPG i pozwolą na identyfikację nowych celów terapeutycznych. W rezultacie oczekuje się poprawy wyników leczenia w tej grupie chorych.

Projekt BraimTOR pn. ,,Otwarte randomizowane badanie kliniczne II fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność rapamycyny w leczeniu rzadkich i ultrarzadkich chorób ośrodkowego układu nerwowego związanych z aktywacją szlaku mTOR u dzieci”.

W zaplanowanym projekcie zastosujemy innowacyjne rozwiązania z wykorzystaniem wysokoskalowych badań molekularnych (z zakresu genomiki jak i epigenetyki) wspartych rozwiązaniami opracowanymi z zakresu sztucznej inteligencji, w tym uczenia maszynowego. Wypracowane w ten sposób rozwiązania przyczynią się do rozwoju nowoczesnych form terapii opartych m.in. na terapii celowanej, a tym samym wpłyną na poprawę wyników leczenia dzieci z chorobami neurologicznymi i nowotworowymi. Celem projektu jest ustalenie bezpieczeństwa i skuteczności leczenia rapamycyną w populacji pacjentów z szerokim spektrum patologii OUN związanym z defektami szlaku mTOR.