Z dniem 30 września 2025 r. zakończono realizację badania klinicznego EMPAtia („Ocena skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą Ib”). Projekt realizowany przez Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka (IPCZD) i sfinansowany ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, w ramach konkursu na działalność badawczo – rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych nr ABM/2020/1 pod numerem 2020/ABM/01/00047.
Celem badania była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania inhibitora SGLT2 – empagliflozyny (preparat Jardiance®) w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą typu Ib (GSD Ib).
GSD Ib to choroba ultrarzadka, występująca z częstością 1 przypadku na 500 000 żywych urodzeń. W Polsce każdego roku rodzi się od 1 do 2 dzieci z tym schorzeniem, które zazwyczaj ujawnia się już w pierwszych miesiącach życia. Charakterystycznym objawem u wszystkich pacjentów jest neutropenia, prowadząca do nawracających, ciężkich zakażeń bakteryjnych i grzybiczych. Infekcje te często wymagają hospitalizacji, intensywnego leczenia antybiotykami i mogą stanowić bezpośrednie zagrożenie życia.
Zebrane dane zostaną porównane z informacjami historycznymi i opracowane w formie publikacji naukowej podsumowującej projekt.
Badanie zostało przeprowadzone we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym.
Główni badacze w ośrodkach:
- IPCZD, Klinika Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych – dr hab. n. med. Dariusz Rokicki
- WUM, Klinika Chorób Wewnętrznych, Nadciśnienia Tętniczego i Angiologii – dr Piotr Sobieraj.
Całkowity koszt Projektu: 5 159 060,92 zł
Wartość dofinansowania: 5 159 060,92 zł
