Badanie finansowane ze środków budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych, numer Projektu 2020/ABM/01/00047.
Research financed by the Medical Research Agency, Poland, Project number 2020/ABM/01/00047.
Od dnia 1.10.2020 roku w Instytucie „Pomnik- Centrum Zdrowia Dziecka” realizowany jest projekt pn. „Ocena skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą Ib” (akronim: EMPAtia).
Celem planowanego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leczenia neutropenii
u pacjentów z glikogenozą Ib inhibitorem SGLT2 – empagliflozyną (preparat: Jardiance®).
GSD Ib jest chorobą ultrarzadką, częstość występowania szacowana jest na 1 na 500.000 żywych urodzeń. Rocznie w Polsce rodzi się 1 – 2 dzieci z GSD Ib, a choroba ujawnia się w pierwszych miesiącach życia. U wszystkich pacjentów występuje neutropenia, która prowadzi do ciężkich infekcji bakteryjnych i grzybiczych, wymagających częstych hospitalizacji i antybiotykoterapii,
a niejednokrotnie stanowiących bezpośrednie zagrożenie życia dla pacjentów. Dotychczasowe analizy historii naturalnej chorych na GSD Ib wskazują, że infekcje są wiodącą przyczyną zgonów w tej grupie chorych. Dotychczasowe dostępne leczenie neutropenii polega na codziennych iniekcjach podskórnych czynnika wzrostu granulocytów – filgrastimu – który podnosi stężenie neutrofili
w surowicy, ale nie przywraca prawidłowej funkcji granulocytom.
Badanie ma charakter otwarty, zostanie nim objęta grupa 20 pacjentów pediatrycznych i dorosłych
z GSD Ib, w wieku od 4 tygodni życia, spełniających kryteria włączenia do badania, po uzyskaniu świadomej zgody na udział w badaniu. Leczenie empagliflozyną zostanie włączone u wszystkich pacjentów.
Czas trwania leczenia i obserwacji pacjentów będzie wynosił 24 miesiące. W celu monitorowania skuteczności i bezpieczeństwa leczenia pacjenci będą wyposażeni w systemy ciągłego monitorowania glikemii, będą również regularnie hospitalizowani, przeprowadzane będą badania laboratoryjne, dodatkowe (USG jamy brzusznej, ABPM, antropometria) oraz analiza ilości zakażeń wymagających antybiotykoterapii i epizodów hipoglikemii. Uzyskane wyniki zostaną odniesione do danych historycznych.
Projekt realizowany jest we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym.
Projekt realizowany przez IPCZD jako laureata konkursu na działalność badawczo – rozwojową
w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych nr ABM/2020/1.
Całkowity koszt Projektu: 5 282 792,09 zł
Wartość dofinansowania: 5 282 792,09 zł
