W Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” (IPCZD) realizowane są badania kliniczne pediatrycznych produktów leczniczych oraz badania obserwacyjne (rejestrowe). Instytut dysponuje pełnym zapleczem medycznym i diagnostycznym oraz dużą grupą wysoko kwalifikowanych i przeszkolonych w zakresie znajomości zasad Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK) badaczy i personelu medycznego. Na terenie Instytutu znajduje się obiekt hotelarski Patron, świadczący usługi hotelarskie. Przy Instytucie działa niezależna Komisja Bioetyczna opiniująca planowane do realizacji badania.
Dziedziny badań klinicznych/badań obserwacyjnych dotychczas realizowanych w naszym ośrodku:
- choroby metaboliczne (choroba Gauchera, choroba Fabry’ego, heterozygotyczna postać
hipercholesterolemii rodzinnej, choroba Huntera, choroba Niemanna Picka typu C, zespół Morquio) - diabetologia (cukrzyca typu 1)
- endokrynologia (niedobór wzrostu, zespół Turnera)
- gastroenterologia (choroba Crohna, zaparcie czynnościowe, wrzodziejące zapalenie jelita grubego,
nadżerkowy refluks żołądkowo-przełykowy, przewlekłe zapalenie wątroby, wrzodziejące zapalenie jelita grubego, leki stosowane po przeszczepie wątroby, zespół Alagille’a, cholestaza wewnątrzwątrobowa, biegunka wywołana zakażeniem Clostridium difficile) - immunologia (pierwotne niedobory czynności, zespół Ataksji-Teleangiektazji)
- kardiologia (tętnicze nadciśnienie płucne, kardiomiopatia rozstrzeniowa, objawowa
przewlekła niewydolność serca) - nefrologia (leki stosowane po przeszczepie nerki, przewlekła niewydolność nerek, wtórna
nadczynność przytarczyc, nadciśnienie tętnicze, przewlekła choroba nerek i hiperfosfatemia ) - neurologia (stwardnienie guzowate, gwiaździak podwyściółkowy olbrzymiokomórkowy, padaczka,
stwardnienie rozsiane w postaci rzutowo-remisyjnej, zespół Dravet, zespół Lennoxa-Gastauta) - okulistyka (bakteryjne zapalenie spojówek)
- onkologia (leki stosowane przy chemioterapii p/nowotworowej, proliferujący naczyniak
wczesnodziecięcy, glejak o wysokim stopniu złośliwości, rdzeniak, guzy lite, przerzutowy
mięsak prążkowanokomórkowy, mięsak tkanek miękkich nieprążkowanokomórkowy, mięsak
Ewinga, pierwotne nowotwory złośliwe OUN wysokiego stopnia złośliwości) - urologia (zespół nadreaktywnego pęcherza, neurogenna nadreaktywność wypieracza)