Do podstawowej działalności Instytutu należy w szczególności:
- prowadzenie badań naukowych i prac rozwojowych;
- przystosowywanie wyników badań naukowych i prac rozwojowych do potrzeb praktyki;
- wdrażanie wyników badań naukowych i prac rozwojowych.
IPCZD zgodnie ze swoim statutem prowadzi działalność polegająca na:
- prowadzeniu badań klinicznych i obserwacyjnych;
- wdrażaniu systemów poprawy jakości i efektywności udzielania świadczeń zdrowotnych oraz wdrażanie nowych technologii.
Instytut „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” jest zaangażowany w badania naukowe i prace rozwojowe
w dziedzinie medycyny i jest częścią systemu ochrony zdrowia w obszarze pediatrii. Jego zadaniem jest doskonalenie metod leczniczych i naukowa analiza procesu leczniczego na podstawie naukowego warsztatu klinicznego, wypracowywanie kryteriów normatywnych systemów jakościowych w służbie zdrowia, prowadzenie działalności klinicznej na najwyższym poziomie referencyjności, prowadzenie działalności naukowo-badawczej w obszarze medycyny pediatrycznej, działalności w zakresie zdrowia publicznego w danym obszarze problemów zdrowotnych, a wreszcie działalności dydaktycznej na poziomie podyplomowym.
IPCZD pracuje nad implementacją wyników badań naukowych do wdrożeń będących odpowiedzią na potrzeby społeczeństwa i gospodarki. Instytut realizuje jednocześnie założenia Otwartej Nauki (Open Science) poprzez zastosowanie zasady otwartości na wszystkich etapach pracy i komunikacji naukowo-badawczej. Praktyki te mają na celu udostępnienie wiedzy naukowej, metod, danych i dowodów badawczych, zwiększenie współpracy naukowej, dzielenie się informacjami z korzyścią dla nauki i społeczeństwa.