Badanie VIRAP – stwardnienie guzowate

W ramach projektów sfinansowanych przez Agencję Badań Medycznych, zespół lekarzy z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” bada nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego, polegającego na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów, niemal zaraz po urodzeniu dziecka z tym schorzeniem. Stwardnienie guzowate to choroba, w wyniku której w wielu narządach rozwijają się guzy, prowadzące do rozwoju padaczki. Wiąże się to z ryzkiem powikłań i rozwoju niepełnosprawności intelektualnej oraz  zaburzeń autystycznych. Dodatkowym problemem jest związana z chorobą lekooporność.

W badaniu zastosowane będzie nie tylko nowatorskie leczenie, ale także wykonane zostaną badania zmierzające do lepszego poznania mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów. Będzie to możliwe między innymi dzięki zastosowaniu innowacyjnych rozwiązań bioinformatycznych, co ma szczególne znaczenie właśnie w badaniach nad chorobami rzadkimi. Badanie wykonywane będzie w dwóch ośrodkach: IPCZD i Warszawskim Uniwersytecie Medycznym.

Wyniki postępowania zostaną porównane z dotychczas stosowanym wczesnym leczeniem przeciwpadaczkowym. Założeniem nowej terapii jest możliwość zapobiegania padaczce poprzez zapobieganie rozwojowi guzów. Jeżeli okaże się, że postępowanie to jest skuteczne i bezpieczne, będzie można je wprowadzić jako standardowe leczenie zapobiegające przewlekłym, ciężkim i nieuleczalnym dotąd objawom choroby. Do badania włączone będą dzieci od pierwszego miesiąca życia do drugiego roku.

Rekrutacja pacjentów trwa od 05.2021 do 05.2024.

Dane kontaktowe:

Instytut “Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka”

Prof. Katarzyna Kotulska

Tel: 22 815 74 04

Mail: k.kotulska@ipczd.pl ; oddzial.neurologia@ipczd.pl

P. Monika Szkop

Mail: m.szkop@ipczd.pl

Warszawski Uniwersytet Medyczny

Prof. Sergiusz Jóźwiak

Tel: 22 317 96 81

Mail: sergiusz.jozwiak@wum.edu.pl