Niekomercyjne badanie kliniczne DIPGen
Projekt pn. „Zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma – DIPG) w oparciu o wyniki badań genetycznych. Akronim – DIPGen
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie DIPG nie przyczynia się do wyleczenia choroby, a jedynie przedłuża życie pacjentów. Obecne badania kliniczne w DIPG skupiają się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności nowych produktów leczniczych, głównie leków biologicznych, w ramach terapii spersonalizowanej, dostosowanej do profilu molekularnego nowotworu u konkretnego pacjenta. W zaplanowanym przez nas badaniu klinicznym zakłada się, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę całkowitego przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci z DIPG leczonych radioterapią. Przeprowadzone badania molekularne będą miały również na celu poznanie pełnego obrazu molekularnego DIPG i pozwolą na identyfikację nowych celów terapeutycznych.
Zidentyfikowanie biomarkerów, w tym zmian molekularnych różnicujących nowotwory o zbliżonych cechach histologicznych, markerów prognostycznych i rokowniczych oraz celów molekularnych pozwoli na postawienie prawidłowego rozpoznania, prognozowanie przebiegu choroby nowotworowej i optymalizację jej leczenia poprzez wprowadzenie terapii celowanych. W rezultacie oczekuje się poprawy wyników leczenia w tej grupie chorych. Projekt zakłada przeprowadzenie ujednoliconego postępowania diagnostyczno-terapeutycznego u około 100 dzieci z DIPG.
Czas trwania badania klinicznego – 6 lat (4.01.2021 -31.12.2026).
Okres rekrutacji planowany od 1.07.2021 do 30.06.2025 (4 lata).
Leczenie będzie rozpoczynane w oddziale szpitalnym i kontynuowane ambulatoryjnie, każdy pacjent włączony do badania będzie przechodził 2 letni cykl leczenia.
Całkowity koszt Projektu: 17 096 384,95 zł
Wartość dofinansowania: 17 096 384,95 zł
Badanie finansowane ze budżetu państwa od Agencji Badań Medycznych,
numer Projektu 2020/ABM/01/00040.
Research financed by the Medical Research Agency, Poland, from state budget funds, Project number 2020/ABM/01/00040.