W ramach pierwszego konkursu Agencji Badań Medycznych na tworzenie i rozwój Centrów Wsparcia Badań Klinicznych przy Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” utworzone zostało Centrum Wsparcia Pediatrycznych Badań Klinicznych – pierwsza w Polsce placówka przeznaczona do prowadzenia badań klinicznych u dzieci i młodzieży. Dziś jednostka podsumowuje pierwszy rok pracy. Stworzenie CWpediBK przy IPCZD ma na celu zwiększenie dostępności do badań klinicznych dla pacjentów pediatrycznych oraz zwiększenie liczby leków dla populacji pediatrycznej z udokumentowaną skutecznością i bezpieczeństwem stosowania we wszystkich grupach wiekowych.
IPCZD to jeden z największych szpitali pediatrycznych w Polsce, w którym leczone są dzieci z całego kraju. Placówka pełni podwójną rolę: instytutu naukowego podległego bezpośrednio Ministerstwu Zdrowia oraz wysokospecjalistycznego szpitala. Od 45 lat istnienia, IPCZD regularnie otrzymuje za swoją działalność szereg nagród oraz wyróżnień, a podczas ostatniej oceny parametrycznej jednostek naukowych uzyskał kategorię naukową „A” w dyscyplinie nauki medyczne. Od wielu lat IPCZD realizuje badania kliniczne i obserwacyjne, dysponuje nowoczesnym zapleczem sprzętowym, a także doświadczoną kadrą głównych badaczy, będących jednocześnie wysokiej klasy specjalistami i ekspertami w leczeniu populacji pediatrycznej.
W roku 2022, po 12 miesiącach działalności, w pomieszczeniach CWpediBK o łącznej powierzchni blisko 700 m2 :
- przyjęto 202 pacjentów, w ramach realizacji 22 projektów m.in. z Klinik: Gastroenterologii, Hepatologii, Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii, Neurologii i Epileptologii, Pediatrii, Żywienia i Chorób Metabolicznych oraz Poradni Chorób i Transplantacji Wątroby;
- przeprowadzono ponad 650 wizyt;
- realizowano 86 badań klinicznych, w tym 7 niekomercyjnych, finansowanych przez ABM;
- przeprowadzono ponad 150 wizyt monitorujących;
- pracuje ponad 30 osób, z czego w ramach projektu CWpediBK zatrudniono ponad 16 osób na ponad 7,25 etatu łącznie.
Instytut szacuje, że w wyniku powstania CWpediBK w okresie trwania projektu liczba badań klinicznych u dzieci w IPCZD zwiększy się o 20%, co wpłynie na 10% wzrost liczby badań klinicznych z roku na rok u dzieci w Polsce, a udział IPCZD pozostanie na wysokim poziomie przekraczającym 40% badań klinicznych w pediatrii.
IPCZD prowadzi wiele badań mających na celu ratowanie życia chorych dzieci i wydłużenie przeżycia np. badania z zakresu onkologii dziecięcej i chorób metabolicznych, czy prowadzących do uzyskania pełnego wyzdrowienia np. badania z wykorzystaniem terapii genowej (choroba Wilsona i SMA). Na uwagę zasługują także realizowane przez IPCZD niekomercyjne badania kliniczne finansowane przez ABM, a zwłaszcza projekt „Ocena skuteczności i bezpieczeństwa empagliflozyny w leczeniu neutropenii u pacjentów z glikogenozą Ib” (akronim: EMPAtia), który został nominowany do Nagrody „Naukowiec Przyszłości” 2022 w kategorii „Zespół badawczy przyszłości” oraz innowacyjny projekt onkologiczny „Zastosowanie terapii celowanej u dzieci od 3 do 18 roku życia z rozpoznaniem rozlanego naciekającego glejaka mostu (diffuse intrinsic pontine glioma-DIPG) w oparciu o wyniki badań genetycznych – DIPGen”, który pozwoli na utworzenie unikalnej bazy danych molekularnych w skali światowej.
Obserwując na bieżąco tendencje rozwoju badań klinicznych CWpediBK planuje aktywnie inicjować projekty kliniczne z wykorzystaniem nowych kierunków rozwoju badań klinicznych (np. modelowanie i symulacja, rozwój rejestrów chorób), aby stać się inkubatorem pomysłów i wykorzystać optymalnie swoje zasoby ludzkie i sprzętowe.
Działania te zagwarantują osiągnięcie założonych przez ABM wskaźników i przyczynią się do spełnienia misji IPCZD: ,,Leczymy na najwyższym poziomie. Najważniejsze jest DZIECKO”.
