{"id":14654,"date":"2024-10-03T12:33:30","date_gmt":"2024-10-03T10:33:30","guid":{"rendered":"https:\/\/nauka.czd.pl\/?page_id=14654"},"modified":"2024-10-03T13:07:42","modified_gmt":"2024-10-03T11:07:42","slug":"axgd","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/","title":{"rendered":"AxGD"},"content":{"rendered":"<p><strong>Ocena bezpiecze\u0144stwa i skuteczno\u015bci stosowania ambroksolu (ABX) u polskich pacjent\u00f3w z chorob\u0105 Gauchera, w tym postaci\u0105 neuronopatyczn\u0105 (GD typu III, GD3) wynikaj\u0105c\u0105 z homozygotycznej mutacji c.1448T>C (p.Leu483Pro) w genie <em>GBA<\/em> oraz z postaciami GD typu I i III\u00a0 zwi\u0105zanymi z nosicielstwem innych wariant\u00f3w <em>GBA<\/em>, na podstawie obrazu klinicznego i analiz multiomicznych<\/strong>.<\/p><div class=\"wp-block-media-text is-stacked-on-mobile\"><figure class=\"wp-block-media-text__media\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"717\" height=\"238\" src=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png\" alt=\"\" class=\"wp-image-12436 size-full\" srcset=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png 717w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP-600x199.png 600w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP-300x100.png 300w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP-150x50.png 150w\" sizes=\"(max-width: 717px) 85vw, 717px\" \/><\/figure><div class=\"wp-block-media-text__content\"><p><em>Badanie finansowane ze \u015brodk\u00f3w bud\u017cetu pa\u0144stwa od Agencji Bada\u0144 Medycznych, numer Projektu 2021\/ABM\/02\/00014.<\/em><\/p>\n\n<p><em>Research financed by the Medical Research Agency, Poland, from state budget, Project number 2021\/ABM\/02\/00014<\/em>.<\/p><\/div><\/div><p>Celem naszego projektu jest przeprowadzenie szeroko zakrojonych analiz dotycz\u0105cych dzia\u0142ania ambroksolu u chorych z okre\u015blonymi genotypami choroby Gauchera (40 os\u00f3b w wieku 2-60 lat, ocenionych 2-krotnie: bez oraz w czasie stosowania ABX), w tym efektu klinicznego, mechanizm\u00f3w molekularnych na poziomie metylomu i transkryptomu (RNA i tzw. ma\u0142ych RNA), wp\u0142ywu na metylacj\u0119 i wyk\u0142adniki metabolomiczne oraz weryfikacji tego efektu w modelu bia\u0142kowym. <\/p><p><br>Uzyskane dane maj\u0105 s\u0142u\u017cy\u0107 zweryfikowaniu skuteczno\u015bci stosowania ABX w chorobie Gauchera oraz opracowaniu danych farmakogenetycznych s\u0142u\u017c\u0105cych spersonalizowaniu i optymalizacji takiej terapii.<\/p><p>Dzi\u0119ki finansowaniu projektu ze \u015brodk\u00f3w Agencji Bada\u0144 Medycznych mo\u017cliwe b\u0119dzie opracowanie skutecznej terapii dla chorych w tym wskazaniu.<\/p><p><strong>Czas trwania projektu \u2013 01.09.2021 \u2013 30.06.2025<\/strong><\/p><p><strong>Ca\u0142kowity koszt Projektu: 3 329 089,50 z\u0142<\/strong><\/p><p><strong>Warto\u015b\u0107 dofinansowania: 3 329 089,50 z\u0142<\/strong><\/p><p><strong>\u0179r\u00f3d\u0142o finansowania \u2013 Agencja Bada\u0144 Medycznych<\/strong><\/p><div class=\"wp-block-image\"><figure class=\"aligncenter size-full is-resized\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"2048\" height=\"1152\" src=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-14656\" style=\"width:598px;height:auto\" srcset=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px.jpg 2048w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-300x169.jpg 300w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-1024x576.jpg 1024w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-150x84.jpg 150w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-768x432.jpg 768w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-1536x864.jpg 1536w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-1200x675.jpg 1200w, https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/10\/AxGD_ABM2048-x-1152-px-600x338.jpg 600w\" sizes=\"(max-width: 709px) 85vw, (max-width: 909px) 67vw, (max-width: 1362px) 62vw, 840px\" \/><\/figure><\/div><p><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p> … <a href=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/\" class=\"more-link\">Czytaj dalej<span class=\"screen-reader-text\"> ><\/span><\/a><\/p>\n","protected":false},"author":19,"featured_media":0,"parent":12686,"menu_order":7,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","template":"page-submenu.php","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"class_list":["post-14654","page","type-page","status-publish","hentry"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v23.7 - https:\/\/yoast.com\/wordpress\/plugins\/seo\/ -->\n<title>AxGD - IPCZD<\/title>\n<meta name=\"robots\" content=\"index, follow, max-snippet:-1, max-image-preview:large, max-video-preview:-1\" \/>\n<link rel=\"canonical\" href=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/\" \/>\n<meta property=\"og:locale\" content=\"pl_PL\" \/>\n<meta property=\"og:type\" content=\"article\" \/>\n<meta property=\"og:title\" content=\"AxGD - IPCZD\" \/>\n<meta property=\"og:description\" content=\"… Czytaj dalej >\" \/>\n<meta property=\"og:url\" content=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/\" \/>\n<meta property=\"og:site_name\" content=\"IPCZD\" \/>\n<meta property=\"article:modified_time\" content=\"2024-10-03T11:07:42+00:00\" \/>\n<meta property=\"og:image\" content=\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png\" \/>\n<meta name=\"twitter:card\" content=\"summary_large_image\" \/>\n<meta name=\"twitter:label1\" content=\"Szacowany czas czytania\" \/>\n\t<meta name=\"twitter:data1\" content=\"2 minuty\" \/>\n<script type=\"application\/ld+json\" class=\"yoast-schema-graph\">{\"@context\":\"https:\/\/schema.org\",\"@graph\":[{\"@type\":\"WebPage\",\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/\",\"url\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/\",\"name\":\"AxGD - IPCZD\",\"isPartOf\":{\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/#website\"},\"primaryImageOfPage\":{\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#primaryimage\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#primaryimage\"},\"thumbnailUrl\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png\",\"datePublished\":\"2024-10-03T10:33:30+00:00\",\"dateModified\":\"2024-10-03T11:07:42+00:00\",\"breadcrumb\":{\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#breadcrumb\"},\"inLanguage\":\"pl-PL\",\"potentialAction\":[{\"@type\":\"ReadAction\",\"target\":[\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/\"]}]},{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"pl-PL\",\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#primaryimage\",\"url\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png\",\"contentUrl\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png\",\"width\":717,\"height\":238},{\"@type\":\"BreadcrumbList\",\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#breadcrumb\",\"itemListElement\":[{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":1,\"name\":\"Strona g\u0142\u00f3wna\",\"item\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":2,\"name\":\"BADANIA KLINICZNE\",\"item\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":3,\"name\":\"Niekomercyjne Badania Kliniczne\",\"item\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/\"},{\"@type\":\"ListItem\",\"position\":4,\"name\":\"AxGD\"}]},{\"@type\":\"WebSite\",\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/#website\",\"url\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/\",\"name\":\"IPCZD\",\"description\":\"\",\"publisher\":{\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/#organization\"},\"potentialAction\":[{\"@type\":\"SearchAction\",\"target\":{\"@type\":\"EntryPoint\",\"urlTemplate\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/?s={search_term_string}\"},\"query-input\":{\"@type\":\"PropertyValueSpecification\",\"valueRequired\":true,\"valueName\":\"search_term_string\"}}],\"inLanguage\":\"pl-PL\"},{\"@type\":\"Organization\",\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/#organization\",\"name\":\"IPCZD\",\"url\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/\",\"logo\":{\"@type\":\"ImageObject\",\"inLanguage\":\"pl-PL\",\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/#\/schema\/logo\/image\/\",\"url\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2019\/01\/logo.png\",\"contentUrl\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2019\/01\/logo.png\",\"width\":502,\"height\":62,\"caption\":\"IPCZD\"},\"image\":{\"@id\":\"https:\/\/nauka.czd.pl\/#\/schema\/logo\/image\/\"}}]}<\/script>\n<!-- \/ Yoast SEO plugin. -->","yoast_head_json":{"title":"AxGD - IPCZD","robots":{"index":"index","follow":"follow","max-snippet":"max-snippet:-1","max-image-preview":"max-image-preview:large","max-video-preview":"max-video-preview:-1"},"canonical":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/","og_locale":"pl_PL","og_type":"article","og_title":"AxGD - IPCZD","og_description":"… Czytaj dalej >","og_url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/","og_site_name":"IPCZD","article_modified_time":"2024-10-03T11:07:42+00:00","og_image":[{"url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png"}],"twitter_card":"summary_large_image","twitter_misc":{"Szacowany czas czytania":"2 minuty"},"schema":{"@context":"https:\/\/schema.org","@graph":[{"@type":"WebPage","@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/","url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/","name":"AxGD - IPCZD","isPartOf":{"@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/#website"},"primaryImageOfPage":{"@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#primaryimage"},"image":{"@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#primaryimage"},"thumbnailUrl":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png","datePublished":"2024-10-03T10:33:30+00:00","dateModified":"2024-10-03T11:07:42+00:00","breadcrumb":{"@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#breadcrumb"},"inLanguage":"pl-PL","potentialAction":[{"@type":"ReadAction","target":["https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/"]}]},{"@type":"ImageObject","inLanguage":"pl-PL","@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#primaryimage","url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png","contentUrl":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2024\/02\/lgo-RP.png","width":717,"height":238},{"@type":"BreadcrumbList","@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/axgd\/#breadcrumb","itemListElement":[{"@type":"ListItem","position":1,"name":"Strona g\u0142\u00f3wna","item":"https:\/\/nauka.czd.pl\/"},{"@type":"ListItem","position":2,"name":"BADANIA KLINICZNE","item":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/"},{"@type":"ListItem","position":3,"name":"Niekomercyjne Badania Kliniczne","item":"https:\/\/nauka.czd.pl\/badania-kliniczne\/niekomercyjne-badania-kliniczne\/"},{"@type":"ListItem","position":4,"name":"AxGD"}]},{"@type":"WebSite","@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/#website","url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/","name":"IPCZD","description":"","publisher":{"@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/#organization"},"potentialAction":[{"@type":"SearchAction","target":{"@type":"EntryPoint","urlTemplate":"https:\/\/nauka.czd.pl\/?s={search_term_string}"},"query-input":{"@type":"PropertyValueSpecification","valueRequired":true,"valueName":"search_term_string"}}],"inLanguage":"pl-PL"},{"@type":"Organization","@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/#organization","name":"IPCZD","url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/","logo":{"@type":"ImageObject","inLanguage":"pl-PL","@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/#\/schema\/logo\/image\/","url":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2019\/01\/logo.png","contentUrl":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-content\/uploads\/2019\/01\/logo.png","width":502,"height":62,"caption":"IPCZD"},"image":{"@id":"https:\/\/nauka.czd.pl\/#\/schema\/logo\/image\/"}}]}},"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/14654"}],"collection":[{"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/pages"}],"about":[{"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/types\/page"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/users\/19"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=14654"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/14654\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":14668,"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/14654\/revisions\/14668"}],"up":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/pages\/12686"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/nauka.czd.pl\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=14654"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}